Tıbbi fetva kurumu FDA, ender rastlanan ve çocuğun birkaç sene içinde ölümüyle sonlanan kas hastalığı için dünyanın en pahalı ilacına onay verdi.

Tedavi maliyeti 2.125 milyon dolar yani bizim paramızla 13 milyon lira.

Novartis tarafından satılan ilaç çocuğun kaslarını zayıflatan ve zamanla hareketlerini, yutmasını ve nefes alıp vermesini bozan bir hatalı geni hedef alıyor. Hatalı gen, eksikliğinde sinirlerin öldüğü bir proteinin yapılmasına mani oluyor.

USA’ da senede 400 bebeğin  “spinal muskuler arofi” adı verilen hastalıkla dünyaya geldiği tahmin ediliyor.

Zolgensma adıyla satılacak olan ilaç hastalıkları genetik bir testle tespit edilen 2 yaşından küçük çocuklara damar yoluyla bir saat süreyle verilerek uygulanıyor.

Şirket, ilacın 425 bin dolarlık taksitlerle 5 senede ödenmesini kabul ediyor ve tedaviden fayda görülmediğinde kısmen para iadesi de yapıyor.

Bu hastalık için onay almış olan bir diğer ilaç olan Spinraza ise her 4 ayda bir uygulanıyor. Spinraza’ nın ilk dozu 750 bin dolar ve sonraki her sene 350 bin dolar ödeniyor.

Hastalığın en sık rastlanan tipinde hastaların yüzde 90’ ı 2 yaşında ölüyor. Hastalığın daha hafif tiplerinde ise birkaç onlu sene yaşamaları mümkün oluyor.

İlaç nasıl tesir ediyor?

Zolgensma hatalı genin sağlıklı bir kopyasını sağlıyor ve böylece eksik olan proteinin yapımı mümkün oluyor ve sinir hücrelerinin hasarı önleniyor, bebek daha normal gelişebiliyor.

6 aylıkken Zolgensma uygulanan bebeklerde kas problemi daha az oluyor. 6 aylıktan sonra tedavi edilen

bebeklerde ise meydana gelmiş hasar önlenemiyor ama hastalığın ilerlemesi durdurulabiliyor.

Tedavinin tesirinin ne kadar süreceği bugünden bilinmiyor ama ömür boyu süreceği umut ediliyor.

Tedavinin en önemli aksi tesirleri arasında kusma ve karaciğer hasarı var, bebeklerin birkaç ay süreyle bu bakımdan takipleri gerekiyor.

Gelelim neticeye

Bir kimyasalın ilaç olabilmesi için harcanan paralara ve bir ilacın bu sebeple pahalı olmasına diyecek hiçbir sözüm yok.

Ender rastlanan bir hastalık için tedavi geliştirmek için çalışan bilim adamlarından da ilaç endüstrisinden de Allah razı olsun.

İtirazım, ilaç şirketlerinin daha fazla ilaç satabilmek için yaptıkları pazarlama oyunlarınadır, bunu böyle bilin.